La thérapie génique guérit forme de maladie du garçon Buble

Nous sommes dans les réseaux sociaux -

Le traitement du syndrome de bubble boy avec la thérapie génique

Teneur

Patients en bonne santé sont évacués bientôt
Thérapie sûre
Meilleurs dirigeants associés au projet
Autres faits sur la maladie

Rapport a été publié antérieurement en ce qui concerne les troubles des enfants sur le fonctionnement de leur système immunitaire. Une thérapie génique bien connu dans la forme avancée est découvert pour traiter les enfants atteints d'un trouble génétique mortelle. Beaucoup d'enfants avec X lien ont combiné X-SCID ainsi que des séjours de déficience immunitaire dans la bulle pour obtenir une protection.

De première instance a été menée où version saine du gène défectueux a été fourni à neuf des bébés garçons. Juste après le traitement a été menée, huit de ces garçons ont été vus pour rester en vie après 43 mois de traitement.

L'expérience a été un tel succès que les bébés garçons sont vraiment capables de vivre une vie saine sans être isolé qui, autrement, ont été maintenus dans une bulle virtuelle ou chambre stérile. Ils ont été gardés sous médication constante pour prévenir les infections.

Patients en bonne santé sont évacués bientôt

Selon le récent rapport de l'hôpital de la rue Prof Adrian Thrasher Great Ormond, Le syndrome bulle garçon de la maladie nommée affecte seul parmi 250.000 enfants en Royaume-Uni. Aussi l'essai clinique a été mené par les scientifiques en France, des États-Unis ainsi que la Grande-Bretagne où les gènes ont été transférés dans les enfants avec X-SCID.

Thérapie sûre

Le virus a été utilisé par la thérapie afin de transférer le gène mais en échange avec d'autres personnes gènes conduit à une leucémie qui a un certain nombre de patients 5 sur 20. Ainsi, le scientifique a pris l'initiative de changer le virus de l'expérience qui ne se met pas sur les gènes voisins chez un patient.

La moelle osseuse a été extrait dans les garçons qui ont un âge de moins de 12 mois. Il après que le virus a été découvert qui porte les gènes sains, puis transféré en conséquence. L'étude indique également que, un garçon est mort en raison de la grave infection lorsque la thérapie génique a été menée.

Une moyenne méridien a été découvert où le traitement particulier appliqué ce qui a entraîné dans la vie persistance de huit des neuf garçons. Même après que le traitement a été appliqué, la leucémie n'a pas été appliquée. Mais le risque de cancer n'a pas été complètement éliminé.

Meilleurs dirigeants associés au projet

Par rapport à l'option existante, la thérapie génique a été découvert de façon beaucoup plus efficace, qui est également connu pour être un procédé doux. Cette procédure implique également la transplantation de la moelle osseuse des bailleurs de fonds qui sont compatibles. Mais, il est vraiment très difficile de savoir. Après la mise en œuvre de ce processus, le taux de survie était d'environ 85 à 90 pour cent. Mais, le pourcentage peut aussi tomber à 50 si les enfants ont une infection au moment de la transplantation. La chimiothérapie est également nécessaire pendant le processus de la transplantation car cela aide le patient à accepter les changements. Mais, certains patients peuvent également avoir un effet secondaire désagréable.

Autres faits sur la maladie

Selon le Pr Thrasher, il est assez naturel d'admettre le patient à l'hôpital si il est malade. Même si l'infection reste pour la période de deux à trois mois, il reste à l'hôpital. Inversement, si le patient est en forme, il peut être hors des hôpitaux en seulement quelques jours. Professeur a également ajouté que, il y aura de bonnes conséquences en ce qui concerne le traitement des maladies comme la thalassémie, maladie héréditaire du sang, le syndrome métabolique et la drépanocytose.

Selon un professeur de l'Université d'Oxford, les meilleurs leaders dans le domaine ont travaillé au projet. Il était aussi l'effort mondial casserole. Il sera tout à fait un grand pas si le traitement ne comprend pas la chimiothérapie. Cette thérapie a eu un grand impact sur les gens d'aujourd'hui qui ont des enfants avec un tel désordre.