Nouveau traitement de l'anémie falciforme un succès dans les essais cliniques

Dans la drépanocytose, certaines cellules sanguines peuvent se détourner de la forme ronde normale dans les cellules falciformes-rigides.

Un nouveau traitement pour les enfants atteints d'anémie falciforme a été trouvé pour être un tel succès qu'un essai clinique du médicament a été arrêté. Les résultats ont clairement montré que la thérapie de l'hydroxyurée est sûr et efficace et qu'il peut réduire le risque d'AVC chez ces enfants.




Le médicament a été comparé à des transfusions mensuelles de globules rouges dans 121 enfants atteints d'anémie de cellules maladive qui étaient à haut risque d'AVC. Les premiers résultats ont montré que la pilule quotidienne a travaillé ainsi que des transfusions dans la réduction du risque d'accident vasculaire cérébral. Le risque d'AVC a été déterminée dans les patients en utilisant des ultrasons pour mesurer la vitesse du flux sanguin vers le cerveau, un test appelé Doppler transcrânien.

L'essai contrôlé randomisé a été mené dans 25 centres médicaux aux États-Unis et au Canada. L'annonce que l'étude a été terminé tôt venait du cœur des États-Unis, le poumon, and Blood Institute. Les patients inscrits dans l'étude étaient entre 4 et 16 ans qui avait la drépanocytose et qui avait un risque élevé d'accident vasculaire cérébral. Le premier patient inclus dans l'étude en 2011.

L'anémie falciforme, également appelé la drépanocytose, est un trouble héréditaire du sang dans laquelle les globules rouges portent une molécule d'hémoglobine anormale. Dans certaines circonstances, cette molécule provoque les globules rouges à partir de leur forme de disque perpendiculaire à une forme de faucille rigide. Les cellules en forme de faucille provoquent des sabots au points de branchement dans les vaisseaux sanguins, ce qui peut entraîner dans un épisode douloureux appelé une crise de drépanocytose. Si les cellules boucher un vaisseau sanguin dans le cerveau, le résultat peut être un accident vasculaire cérébral.


Un traitement pour les enfants souffrant d'anémie falciforme a été régulièrement des transfusions de globules rouges sains de sang. Hydroxyurée jour n'a pas encore été approuvé pour une utilisation chez les enfants atteints d'anémie falciforme. L'hydroxyurée a été développé à l'origine comme un médicament anticancéreux.


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