Traitement possibles trouvés pour maladie rare qui Recouvre personnes en os: FAITS MARQUANTS

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Le squelette d'une personne qui a souffert de fibrodysplasie ossifiante progressive, une maladie rare qui provoque des tissus mous à se tourner vers l'os.

Les chercheurs ont trouvé un traitement possible pour une maladie génétique rare qui provoque une personne à devenir enfermé dans les os. Ce traitement arrête la croissance osseuse excessive chez les souris qui ont été génétiquement modifiées pour développer la maladie, appelée progressiva fibrodysplasie ossifiante de (FOP).

Des scientifiques de Regeneron Pharmaceuticals ont dit qu'ils ont trouvé un anticorps à une protéine du facteur de croissance appelé activine-A. Cette protéine, qui bloque normalement la croissance osseuse, déclenche la croissance osseuse hyperactif chez les patients avec une mutation génétique pour FOP.

L'étude a été publiée dans la revue Science Translational Medicine. Les résultats pourraient éventuellement mener à un traitement pour la FOP.

Dans FOP, les muscles et les tissus mous sont progressivement transformés en os. À partir de l'âge d'environ 10, chaque fois que n'importe quel tissu mou est blessé ou devient enflammée, au lieu de la guérison des blessures normalement, des tissus mous est remplacé par de l'os. Comme le tissu mou à l'os tourne, les patients sont immobilisés dans une position et ils finissent par étouffer que leurs solidifie de la paroi thoracique. La condition est très rare, avec 800 patients à l'échelle mondiale, dont 200 aux Etats-Unis.

FOP est causée par des mutations dans un gène appelé ACVR1 qui effectue un récepteur qui contrôle la croissance osseuse. Les chercheurs de Regeneron ont trouvé que ce récepteur fonctionne mal réagit anormalement en présence d'activine-A, qui est souvent sécrétée par le système immunitaire en réponse à une lésion et l'inflammation.

Chez les personnes qui ne disposent pas FOP, bloque l'activine A-récepteur, l'arrêt de la croissance des os. Mais chez les personnes atteintes de FOP, l'activine-A stimule la croissance osseuse.

Pour tester leur conclusion, les chercheurs ont développé un traitement d'anticorps conçu pour bloquer l'activine-A. Chez les souris avec une forme de FOP, l'anticorps a bloqué la formation de l'os en excès.

Cette constatation est passionnant, mais peut ne pas être en mesure de traduire directement dans un traitement de FOP pour les gens. Cependant, Regeneron dit qu'elle effectuait des tests qui pourraient mener à des essais cliniques chez les personnes.

Une autre société pharmaceutique, Clementia Pharmaceuticals Inc, étudie également FOP et teste un composé appelé palovarotene, selon Reuters Santé. Palovarotene interrompt le processus de formation des os pendant la maladie poussées. Il est en phase 2 des essais avec les patients de FOP.

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