Médicament est capable de "Regrow" Les os de l'enfant diagnostiqué avec hypophosphatasie Rare: VIE

Nous sommes dans les réseaux sociaux -

Evie Elsaesser est maintenant capable de marcher et courir après un médicament expérimental a permis de & # 034-Regrow & # 034- ses os.

Cinq ans Evie Elsaesser est considéré comme un miracle médical. Quand elle est née, la plupart de ses os étaient calcifiés et son espérance de vie était seulement quelques heures. Au cours de la semaine 12 ultrasons de sa mère, les médecins ont diagnostiqué Evie avec l'ostéogenèse imparfaite fatale état parce qu'ils ne pouvaient pas voir ses jambes, les bras, et les os de la face, car ils avaient été si faible au cours de la procédure. Initialement, les médecins avaient aucune idée de ce que son état était, et ses crises seraient commencer peu après sa naissance. Des tests supplémentaires seront révèlent que le niveau de la phosphatase alcaline dans son corps était dangereusement bas, conduisant les médecins à diagnostiquer son avec la condition génétique rare appelée HPP ou hypophosphatasie.

Après le diagnostic, et d'attendre leur fille à vivre pour seulement cinq mois, les parents de son Evie enrôlés dans des essais cliniques de médicaments pour le médicament, asfotase alfa, qui a ensuite été développés par la société pharmaceutique Enobia Pharma à Montréal. Asfotase alfa est un médicament qui a complété l'enzyme de formation de l'os manquant dans le corps de Evie. Peu de temps après, ses os sont devenus progressivement visible dans les rayons X, elle a appris le langage des signes, et était capable de respirer par elle-même. La chose la plus remarquable est que, avec ses nouveaux os, les muscles de Evie sont devenues plus fortes et elle fut bientôt en mesure d'apprendre à marcher et est maintenant en cours d'exécution autour de son terrain de jeu pré-scolaire.

Selon le Dr Michael Whyte, un spécialiste de la recherche sur les os à l'Hôpital Shriners pour enfants qui a mené des études sur les essais asfotase alfa, "Nous avons regardé les bébés soient sauvés de ce que nous pensions être une grande probabilité de décès. Nous trouvons qu'ils semblent être des enfants en parfaite santé et les parents semblent être les mêmes ". Les résultats exceptionnels obtenus avec asfotase alfa sont ce que beaucoup d'espoir pour chaque médicament expérimental qui entre en jeu. Ils ont besoin de changer des vies et de l'impact des problèmes de santé d'une manière substantielle et définitive qui donne des solutions réelles à des problèmes réels.

La vie